Con la tecnología sofisticada de hoy, ¿por qué las personas siguen sufriendo de manera inhumana con ALS? ¿Por qué no hay cura y no hay tratamiento?

Recordemos que la “tecnología sofisticada de hoy” tiene solo unos 20 años. La tecnología actual de células madre que se utiliza en experimentos in vitro de vanguardia (células madre pluripotentes inducidas) se inventó en 2000. No fue hasta 2012 que la tecnología maduró lo suficiente como para ser útil en una amplia gama de experimentos en muchos laboratorios distintos a Los muy pocos versados en esa habilidad. Ahora hay muchos equipos de investigación que comienzan a producir neuronas y células gliales a partir de muestras de piel proporcionadas por PALS. Esta observación directa crucial de las neuronas de la enfermedad en un plato era imposible hasta ahora.

El trabajo de investigación de ALS realmente solo comenzó en 1992 después de la introducción del ratón transgénico SOD1. Sólo entonces los científicos podrían obtener muestras de tejido de la enfermedad en progreso. La eliminación de cerebros y médulas espinales de seres humanos vivos generalmente está mal vista en la comunidad de investigación. Fue solo a finales de los 90 que los investigadores encontraron que las células gliales estaban muy involucradas y solo este año se demostró de manera concluyente que los astrocitos de PALS matan activamente a las neuronas sanas.

Otro problema relacionado con los ratones transgénicos SOD1 fue su uso como herramientas de investigación preclínica. Durante años, los investigadores utilizaron un número insuficiente de ratones, no coincidieron con compañeros de camada entre los grupos de control y de drogas, y no analizaron los números de copias genómicas (entre otros factores de confusión). Básicamente, el modelo es estadísticamente ruidoso y nadie lo había caracterizado completamente hasta que ALSTDI lo hizo (“Scott, et al., 2008”). Eso llevó a numerosos resultados positivos falsos con el fracaso subsiguiente en ensayos en humanos. Esto creó mucha frustración en la comunidad, especialmente con respecto al uso de ratones transgénicos.

Hay otros ejemplos de tecnologías de investigación que se dan por sentado hoy, pero que en realidad solo se desarrollaron recientemente y fueron lo suficientemente maduras para el uso común de la investigación. Por lo tanto, afirmo que la investigación real de ALS comenzó a mediados de los 90. Todo antes de eso tenía un valor informativo muy limitado.